Lo sviluppo di un farmaco è notoriamente costellato di fallimenti. Solo una molecola su dieci che entra nella sperimentazione sull’uomo arriva effettivamente sul mercato. Trasformare una scoperta promettente in un medicinale richiede in media dai dieci ai quindici anni, con un costo che si aggira intorno ai 2,8 miliardi di dollari per ogni farmaco di successo.
A complicare il quadro c’è la scadenza dei brevetti: quando un medicinale perde l’esclusiva, la redditività crolla. Da qui la pressione costante a individuare il prossimo “blockbuster”.
Indice degli argomenti:
L’ingresso dell’AI generativa nella scoperta dei farmaci
In questo contesto entra in scena l’intelligenza artificiale generativa, adottata dall’industria farmaceutica a un ritmo impressionante. Analizzando enormi set di dati biologici, i sistemi di AI possono individuare proteine bersaglio promettenti e suggerire nuove molecole in grado di legarsi a esse.
Questi strumenti sono in grado di prevedere potenza ed effetti tossici dei candidati prima ancora che un laboratorio venga coinvolto. L’AI aiuta anche nei trial clinici, analizzando cartelle sanitarie per identificare i pazienti più adatti a rispondere a nuove terapie. È ancora presto, ma i segnali sono incoraggianti: farmaci migliori, processi più efficienti e maggiore concorrenza.
Successi precoci e risparmi miliardari
Le molecole progettate con l’AI mostrano un tasso di successo dell’80–90% nelle prime fasi dei test di sicurezza, contro una media storica del 40–65%. Anche se resta da vedere se questo vantaggio si estenderà alle fasi avanzate, un modello suggerisce che i miglioramenti iniziali potrebbero far salire il tasso di successo complessivo dal 5–10% al 9–18%.
L’AI viene usata anche per ottimizzare il business: dalla documentazione clinica alle risorse umane. Secondo McKinsey, un’adozione completa potrebbe generare tra 60 e 110 miliardi di dollari l’anno di valore aggiunto per il settore.
Nuovi modelli biologici e l’eredità di AlphaFold
Il progresso tecnologico promette ulteriori salti in avanti. Nuovi modelli stanno emergendo per comprendere aspetti complessi della biologia. Qualche anno fa AlphaFold ha risolto il problema della previsione della struttura delle proteine. Sfide ancora più intricate, come il funzionamento delle membrane cellulari, potrebbero essere superate in futuro.
Startup, big tech e alleanze strategiche
L’AI sta già cambiando la struttura dell’industria. Una nuova generazione di startup biotech “AI-native”, soprattutto negli Stati Uniti e in Cina, sta emergendo. Le grandi aziende farmaceutiche stringono alleanze sia con queste realtà sia con colossi tecnologici come Amazon, Google, Microsoft e Nvidia.
Isomorphic Labs, spin-off di Google DeepMind, lavora alla progettazione di molecole terapeutiche interamente “in silico”. Nvidia ha sviluppato una piattaforma di AI generativa per la scoperta dei farmaci e nell’ottobre scorso ha collaborato con Eli Lilly per costruire il supercomputer più potente mai dedicato al settore.
Chi catturerà il valore dell’innovazione?
Una parte crescente del valore della scoperta dei farmaci potrebbe finire nelle mani delle big tech. Per ora, le aziende farmaceutiche mantengono vantaggi decisivi: enormi quantità di dati, competenze scientifiche e una lunga esperienza regolatoria. Ma man mano che la biologia diventa un problema sempre più computazionale, questi vantaggi potrebbero erodersi.
In futuro, le pharma potrebbero dover “comprare” competenze di AI come oggi acquistano asset nelle prime fasi dalle biotech.
Regolazione, dati e brevetti da ripensare
Con processi più efficienti, i colli di bottiglia rischiano di spostarsi su regolazione e sperimentazioni. Anche le autorità stanno adottando l’AI: la FDA americana e l’EMA europea la usano per analizzare le montagne di dati ricevuti.
Serviranno revisioni più rapide e una maggiore condivisione dei dati dei pazienti, in modo rispettoso della privacy. Anche i brevetti potrebbero cambiare: se costi e rischi diminuiscono, periodi di esclusiva di 10-15 anni potrebbero risultare eccessivi. L’AI porta buone notizie per l’innovazione farmaceutica, ma richiede un nuovo equilibrio tra industria, governi e pazienti.
Un’altra rivoluzione: l’AI entra nei laboratori
Patrick Schwab non è un ricercatore farmaceutico tradizionale, e il suo laboratorio non ha né provette né camici bianchi. Lavora a King’s Cross, quartiere simbolo della Londra creativa, e per GSK immagina il futuro della scoperta dei farmaci trasferendo il lavoro dal vetro al computer.
Il suo strumento, Phenformer, collega genomi e fenotipi per capire come i geni causano le malattie e generare nuove ipotesi terapeutiche.
I transformer e il caso Insilico Medicine
Insilico Medicine è stata tra le prime a usare modelli “transformer” per scoprire farmaci. Nel 2019 ha applicato l’AI alla fibrosi polmonare idiopatica, individuando una proteina bersaglio e progettando molecole efficaci e sicure.
Il risultato, rentosertib, ha completato con successo i trial clinici di fase intermedia. Il tempo per arrivare a un candidato: 18 mesi, contro i quattro anni e mezzo tradizionali. Oggi l’azienda ha oltre 40 farmaci sviluppati con l’AI in pipeline.
Trial clinici più intelligenti (e virtuali)
L’AI accelera anche i trial. Può selezionare meglio i pazienti, rendendo gli studi più piccoli e rapidi. La frontiera più affascinante è quella dei “pazienti sintetici” o gemelli digitali, usati come gruppi di controllo virtuali.
Secondo uno studio del 2025 di Unlearn.AI, questo approccio potrebbe ridurre del 38% il gruppo di controllo in uno studio sul Parkinson e del 23% in uno sull’Alzheimer.
Limiti attuali e prospettive future
Non tutto è risolto: proteine instabili, RNA e strutture cellulari complesse restano difficili da modellare. Ma i progressi sono rapidi. Aziende come Recursion e Owkin stanno addestrando AI su milioni di immagini cellulari e dati clinici ad altissima risoluzione.
Secondo Tom Clozel, CEO di Owkin, questa capacità di scoprire ciò che l’uomo non vede avvicina l’IA a una forma di “intelligenza generale” applicata alla biologia.
Competizione ed evoluzione dell’industria
Aziende come OpenAI e Isomorphic Labs stanno sviluppando sistemi capaci di ragionare nelle scienze della vita. Oggi domina la collaborazione, come quella tra OpenAI e Moderna per vaccini personalizzati contro il cancro. Ma se la biologia diventerà sempre più prevedibile, gli equilibri di potere potrebbero cambiare.
In ogni caso, l’AI ha già migliorato profondamente il settore. Se riuscirà a replicare nei trial avanzati i progressi iniziali, il numero di nuovi farmaci sul mercato potrebbe aumentare drasticamente. Le implicazioni per la salute umana possono essere enormi.
