Diciamolo subito: ancora non è in vendita nessun farmaco progettato con l’intelligenza artificiale. Nessuno ha infatti ancora ottenuto un’autorizzazione negli Stati Uniti o nell’Unione europea.
Ma aziende e laboratori avanzano. Anche negli ospedali italiani: il candidato GB-0895, un anticorpo sviluppato con il machine learning contro l’asma grave, è in sperimentazione di fase III e uno dei due grandi studi internazionali coinvolge l’Italia. È la fase in cui una terapia deve dimostrare su molti pazienti di funzionare meglio del confronto previsto dal protocollo.
Uno studio pubblicato l’8 ottobre 2026 su Cancer Treatment Reviews da Waqas Haque e colleghi ha censito 129 candidati terapeutici associati all’AI, sviluppati da 69 aziende e arrivati a studi sull’uomo entro il 1° marzo 2026. Solo cinque avevano già raggiunto o completato la fase III. Con criteri più severi, il registro indipendente AIxBio, aggiornato al 2 novembre, individua 55 molecole per le quali i produttori attribuiscono all’AI un ruolo nella scoperta o progettazione: nessuna approvata. I due conteggi misurano perimetri diversi; quello di AIxBio è un progetto aperto e ancora privo di revisione scientifica indipendente.
La posta economica è già enorme. Secondo l’analisi AI drug discovery: Focusing on what matters most, pubblicata da McKinsey il 21 settembre 2026, gli investimenti globali di venture capital e private equity destinati alla scoperta di farmaci con l’AI sono passati da 4,1 miliardi di dollari nel 2023 a 8,4 miliardi nel 2025. Quasi un raddoppio in due anni, mentre il risultato clinico decisivo resta da conquistare.
I grandi gruppi farmaceutici hanno imparato a proteggere il capitale. McKinsey rileva che il valore potenziale degli accordi annunciati dai primi venti operatori ha toccato 29,5 miliardi di dollari nel 2025, ma i pagamenti iniziali sono stati appena 600 milioni, circa il 2%.
Una parte consistente dei corrispettivi dipende da traguardi clinici e commerciali successivi. I partner pagano una quota limitata subito e il resto quando un candidato supera prove più impegnative.
Indice degli argomenti:
L’Europa è già nella fase III: lo studio che coinvolge l’Italia
Il caso europeo più concreto è GB-0895 di Generate:Biomedicines, azienda statunitense che utilizza modelli di machine learning ed esperimenti di laboratorio per progettare proteine terapeutiche. È un anticorpo diretto contro TSLP, una proteina che alimenta l’infiammazione nelle vie respiratorie.
L’AI è stata usata per modificarne le proprietà, cercando un legame più efficace con il bersaglio e una durata d’azione maggiore. L’azienda sta studiando una somministrazione sottocutanea ogni sei mesi.
Due studi globali di fase III, SOLAIRIA-1 e SOLAIRIA-2, prevedono complessivamente circa 1.600 pazienti con asma grave non controllata adeguatamente dalle terapie in uso. Il registro europeo CTIS, studio 2025-524040-35-00, riporta l’Italia fra i paesi coinvolti e lo stato di reclutamento. Lo scopo, illustrato nel programma annunciato da Generate:Biomedicines, è verificare su 52 settimane se il farmaco riduce le riacutizzazioni gravi rispetto al placebo.
La sperimentazione è europea, oltre che internazionale: il successo o il fallimento riguarderà direttamente anche pazienti e centri clinici dell’Unione.
Un altro candidato seguito con particolare attenzione è rentosertib di Insilico Medicine, una molecola orale studiata per la fibrosi polmonare idiopatica, malattia che provoca cicatrici progressive nei polmoni. Secondo l’azienda, l’AI ha contribuito sia a individuare il bersaglio biologico TNIK sia a progettare una molecola capace di inibirlo. Il 9 settembre 2026 è stato trattato il primo paziente nella fase III cinese GENESIS-IPF-3, che prevede 320 partecipanti in 47 centri e un confronto di 52 settimane.
Il passaggio alla fase III poggia su un risultato incoraggiante, ma ancora preliminare. In una sperimentazione randomizzata di fase IIa pubblicata su Nature Medicine nel 2025, condotta su 71 pazienti per 12 settimane, il gruppo trattato con 60 milligrammi al giorno ha registrato un aumento medio di 98,4 millilitri nella capacità vitale forzata, contro una variazione media di −20,3 millilitri nel gruppo placebo.
La misura della funzione polmonare era un risultato secondario dello studio: la fase III deve accertare durata, efficacia e sicurezza su una popolazione maggiore.
Più indietro c’è ISM6331, un candidato antitumorale progettato con la piattaforma generativa Chemistry42 di Insilico. Nei risultati preliminari presentati al congresso ESMO di Madrid il 25 ottobre 2026, l’azienda riferisce una risposta obiettiva in 4 dei 22 pazienti con mesotelioma valutabili trattati con dosi fra 30 e 130 milligrammi al giorno (18,2%); alla dose più alta, due risposte su cinque pazienti valutabili (40%). La sperimentazione di fase I aveva arruolato 36 persone complessivamente fra tutte le dosi, e continua a studiare sicurezza e dose.
Il segnale antitumorale è promettente, ma proviene da gruppi piccoli e senza confronto randomizzato con una terapia di controllo.
I candidati sviluppati con AI e il loro stato clinico
| Candidato e azienda | Indicazione | Il contributo dell’AI | Progresso clinico |
|---|---|---|---|
| GB-0895 Generate:Biomedicines | Asma grave | Anticorpo ottimizzato con machine learning per legarsi a TSLP e durare più a lungo | Fase III — due studi internazionali; uno comprende l’Italia e altri Stati UE |
| Rentosertib Insilico Medicine | Fibrosi polmonare idiopatica | AI impiegata per individuare il bersaglio TNIK e progettare il composto | Fase III — sperimentazione in Cina avviata a settembre 2026 |
| ISM6331 Insilico Medicine | Mesotelioma e altri tumori solidi | Molecola ottimizzata con una piattaforma di chimica generativa | Fase I — a ESMO 2026, risposta obiettiva in 4 pazienti valutabili su 22 alle dosi 30–130 mg |
Fonti: Generate:Biomedicines e registro CTIS; Insilico Medicine, GENESIS-IPF-3; Insilico Medicine, risultati ESMO 2026. Stato verificato al 4 novembre 2026. La fase III non costituisce autorizzazione alla vendita.
Perché progettare una molecola è più facile che dimostrarne l’efficacia
L’AI ha già cambiato la prima parte del lavoro farmaceutico: legge dati biologici, cerca proteine legate a una malattia, esplora milioni di strutture chimiche e suggerisce quali sintetizzare. La difficoltà comincia quando il composto incontra un organismo. Una molecola può colpire bene un bersaglio in laboratorio e fallire nei pazienti perché viene assorbita male, si degrada troppo in fretta, danneggia altri tessuti o non modifica abbastanza la malattia.
Una rassegna di Nature Reviews Drug Discovery pubblicata nel 2026 osserva che i modelli eccellono soprattutto nella ricerca di strutture chimiche, mentre faticano ancora a prevedere proprietà dell’organismo umano come biodisponibilità e comportamento biologico. Anche il contributo specifico dell’AI alla qualità finale di un candidato è spesso difficile da ricostruire: fra la prima molecola suggerita e quella somministrata ai pazienti intervengono numerosi passaggi di chimica e sperimentazione.
È il punto sottolineato dai vertici dell’industria nel Wall Street Journal del 3 novembre 2026. Jeffrey Leiden, presidente esecutivo di Vertex Pharmaceuticals, racconta che circa 50 fornitori di AI hanno lavorato su una raccolta di 10.000 composti dell’azienda senza produrre un farmaco funzionante. «Da sola non funziona», afferma. Pascal Soriot, amministratore delegato di AstraZeneca, richiama la complessità della biologia e delle malattie.
La sfida tecnologica più importante per l’industria è dunque prevedere cosa succederà davvero nel corpo umano, non soltanto generare nuove molecole.
La ricerca di Haque e colleghi fotografa dove si concentra lo sforzo: 74 dei 129 candidati, il 57,3%, riguardano l’oncologia; 103, quasi l’80%, sono piccole molecole. Sono state completate 72 fasi I e 24 fasi II, mentre cinque programmi avevano già raggiunto la fase III entro marzo 2026. Molti studi sono ancora in corso, quindi questi numeri descrivono l’avanzamento della pipeline, non una percentuale definitiva di insuccessi.
Lo stesso gruppo di ricerca segnala che manca ancora un confronto sufficientemente robusto con farmaci progettati senza AI per misurare il vantaggio nelle approvazioni.
L’EMA ha già aperto all’AI, nei metodi di sperimentazione
L’Europa sta lavorando proprio sul tratto più difficile: raccogliere prove cliniche affidabili. Nel marzo 2025 il comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso la prima valutazione positiva su una metodologia di studio basata sull’AI. Il sistema AIM-NASH aiuta i patologi a leggere le immagini delle biopsie epatiche dei pazienti con MASH, una malattia infiammatoria del fegato: rende le valutazioni più uniformi e permette di misurare meglio la risposta alle terapie nei trial.
Come spiega la comunicazione ufficiale dell’EMA, il modello è stato addestrato su più di 100.000 annotazioni prodotte da 59 patologi esaminando oltre 5.000 biopsie. La lettura dell’AI viene controllata da un patologo umano. L’EMA può accettare quei risultati come prova scientifica nelle domande di autorizzazione dei futuri medicinali: è un riconoscimento del metodo di misurazione, non l’approvazione di una terapia creata dall’AI.
L’impiego regolatorio è già documentato in più ambiti. Uno studio pubblicato nel 2026 su Clinical Pharmacology & Therapeutics ha esaminato 26.480 documenti pubblici e consulenze regolatorie dell’EMA, trovando 52 documenti che menzionavano 43 strumenti di AI distinti. Nel gennaio 2026 EMA e FDA hanno inoltre definito dieci principi condivisi per lo sviluppo e la valutazione dei medicinali con AI, dalla qualità dei dati al controllo del rischio lungo il ciclo di vita del prodotto.
Un farmaco riproposto grazie all’AI è un caso diverso
C’è già un esempio europeo in cui l’AI ha contribuito a individuare un’applicazione clinica utile: baricitinib. Nel 2020 la britannica BenevolentAI suggerì il principio attivo, già usato contro l’artrite reumatoide, come possibile trattamento contro Covid-19; la ricerca sull’uso del modello per il riposizionamento del farmaco è stata pubblicata nel 2021. Ma Olumiant, il prodotto che contiene baricitinib, era autorizzato nell’UE dal febbraio 2017. In questo caso l’AI ha suggerito una nuova indicazione per una sostanza esistente.
Il traguardo che tutta l’industria attende è l’autorizzazione di una molecola nuova, progettata con un contributo documentabile dell’AI e poi dimostratasi efficace e sicura nei pazienti.
Per le aziende il valore si misurerà nei risultati clinici
Per un’azienda farmaceutica o per un investitore, il numero di molecole generate da un modello dice poco. Contano la validazione del bersaglio biologico, gli esperimenti riproducibili, la sicurezza e gli esiti negli studi randomizzati. Sono questi passaggi che permettono di decidere se proseguire un programma, comprare una tecnologia, stipulare una licenza o interrompere una ricerca prima di moltiplicare i costi.
Lo schema dei contratti fotografato da McKinsey indica già la direzione: anticipi contenuti e pagamenti importanti legati a risultati verificabili. È anche il criterio con cui leggere le promesse più ambiziose della Silicon Valley, compresa l’ipotesi di curare gran parte delle malattie entro cinque-dieci anni avanzata da Dario Amodei di Anthropic.
Il primo vero spartiacque sarà una fase III convincente, seguita da un’autorizzazione e da benefici osservabili per i pazienti. Gli studi in corso in Italia e in Cina stanno portando questa verifica dal laboratorio alla medicina reale.
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